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急性骨髓性白血病能用RNA疗法治疗?

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(原标题:急性骨髓性白血病小分子RNA疗法效果初显)

科技日报北京4月26日电 (记者张梦然)26日发表在英国《自然·通讯》杂志上的一则生物学研究显示,携带有一类可调控基因表达的非编码RNA小分子miR-22的纳米颗粒,对于急性骨髓性白血病的小鼠模型显示出一定的治疗潜力。

急性骨髓性白血病是一种血细胞癌症,特点是骨髓内异常细胞的快速增殖影响了正常血细胞的产生。这是成年人最常见的急性白血病,而且往往在进行了密集的化疗后,依然会在五年内夺走患者的生命。虽然现在已经有许多关于急性骨髓性白血病基因组变异的特征信息,但人们对于驱动祖细胞转化成癌症细胞的分子机制仍所知甚少。

实验中,美国辛辛那提大学陈建军与他的研究团队,分析了62名患者的癌症样本后发现,在急性骨髓性白血病患者样本中的miR-22表达减少了。他们通过使用急性骨髓性白血病的多种小鼠模型,发现恢复miR-22的表达水平,可以抑制特定的细胞传导通路,从而起到阻碍急性骨髓性白血病发展和癌细胞扩散的作用。

研究人员接下来用纳米颗粒将miR-22短链RNA运送进两种白血病小鼠模型,第一种模型含有基因改造的小鼠白血病细胞,第二种模型为含有来自人类白血病细胞系的小鼠,以此来评估miR-22疗法的“威力”。结果发现,在两种模型中,使用miR-22治疗的小鼠,均出现了癌症进展延缓以及生存时间延长的效果。

研究人员认为,使用携带有miR-22的纳米粒子来治疗急性骨髓性白血病,在开始临床试验前还需要进一步的测试。另外,论文作者们提出,把这种疗法和标准的化疗药物组合,对治疗急性骨髓性白血病应该也有效果。

总编辑圈点

纳米颗粒改变基因,一听竟像是科幻惊悚电影题材。不论你高兴不高兴,科学家迟早能用简单的办法调整遗传属性,除了治愈遗传病,还可能带来生物武器的风险。社会肯定会警惕这一新技术,让它的威力运转在人类期待的轨道。

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