男孩因罕见皮肤病濒危,基因疗法成最后的救命稻草

2017-11-12 11:08:56 来源: 网易科技报道
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网易科技讯11月12消息,德国的一群医生已经借助实验性的基因疗法治愈了一位患有严重皮肤疾病的病危男孩。医生们为这位男孩培育了大部分的身体皮肤试图拯救他的生命。手术两年后医生们报告称,这位男孩恢复良好而且不需要任何药物,他也已经返回学校甚至能够踢足球。

意大利摩德纳大学的Michele De Luca博士接到德国医生的电话求助来帮助治疗这位男孩。他声称:“我们被迫做一些冒险的事情,因为这个孩子已经濒临死亡。”这位男孩在2015年6月因为全身各处的水疱入院治疗,当时他只有7岁。他很快就失去了大约60%的外皮,医生们不得不借助诱导昏迷来降低他的痛苦。德国鲁尔大学儿童医院的医生们试图借助他父亲和捐赠者的皮肤为他进行植皮手术,但是却以失败告终。

男孩因罕见皮肤病濒危,基因疗法成最后的救命稻草

在医院提供的一段视频中,男孩的父亲称:“他遭受着严重的疼痛,而且问了许多问题。‘为什么我得了这种病?为什么我必须活着?所有的孩子都能够奔跑玩耍,为什么我不能踢足球?’我无法回答。”这位男孩的父亲到处打听实验性疗法,并且与De Luca博士和他的同事取得了联系。

De Luca博士的研究团队在之前类似的案例中借助基因疗法培育出一小块皮肤。他们告诉这个家庭,男孩的危重状态意味着他或许无法在复杂的手术中存活下来。男孩的父亲称:“这对于我们来说是一个艰难的决定,但是我们想要尝试一下。”此外,孩子的家人要求不要公布孩子的姓名来保护他的隐私。

这个男孩患有一种名为表皮溶解水疱症的严重皮肤疾病,而且这种基因引发的疾病是无法治愈的。患有这种疾病的人们缺乏将皮肤外表皮和内表皮连在一起的关键蛋白,这就导致患者的脆弱皮肤几乎总是会出现水疱和褥疮。

为了治愈这种疾病,医生们从男孩的正常身体区域取下了一小片皮肤。在实验室中,医生们将健康基因添加到他的皮肤细胞中,然后为男孩培育新的皮肤,这个过程非常类似于皮肤灼伤患者进行的皮肤移植手术。

最终他们培育出接近1平方米的皮肤。随后他们将这块实验室培育的皮肤通过三次手术移植到男孩身上,最终男孩80%的身体被新皮肤覆盖。De Luca博士称,手术十天后,新植入的皮肤已经开始生长。8个月后,男孩几乎全部的皮肤都通过修改后的干细胞生长出来。

目前为止还没有发现男孩的皮肤出现任何问题。De Luca博士称,男孩将被密切关注防止出现皮肤癌或者其它潜在的问题。参与手术的一位德国医生Tobias Rothoeft博士称:“这个男孩再次恢复正常的生活。那一直是我们梦想着做到的事情,而且我们已经证明这是可行的。”

斯坦福大学医学院的Peter Marinkovich博士也在进行着类似的研究。他声称:“这项实验的成功让我们实现了巨大的进步,De Luca和同事们借助修复基因缺陷培育出如此巨大的可存活皮肤,这种成就是非常令人钦佩的。”

但是他提出,这种方法或许无法用于更严重的状况,因为这种皮肤病通常会引发并发症。Marinkovich称,许多病人都无法活过2岁,而且借助这种方法为婴儿治疗的风险更高。德国埃朗根医学院的Schneider称:“免疫系统或许会将新的基因视作入侵者并对其进行攻击和摧毁。”但是他也认为这种方法值得在濒危患者身上进行尝试。

男孩和他的家人后来拜访了De Luca博士和其他参与治疗的意大利医生。De Luca博士回想起了男孩快速脱下外套的场景,他说道:“他的父母都非常感激,而且他们的生活被完全改变了。男孩也非常高兴自己长出的新皮肤,而且想要炫耀一下。”(过客)

白鑫 本文来源:网易科技报道 责任编辑:白鑫_NT4464
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